重組腺相關病毒（AAV）作為病毒載體，具有安全性好、特異性強、遞送效率高等特點，為新的、挽救生命的基因治療方法帶來巨大的希望。但是，雖然電鏡等技術可以表征AAV的均一性和聚集狀態，但它們沒有足夠的分辨率來準確定量病毒顆粒的均一性和有效載量。而解決這一問題的方案是：使用分析型超速離心技術（AUC）表征AAV病毒顆粒特性。

正如基因治療研究人員所知道的那樣，在早期產品開發中有非常多的風險，快速檢測產品質量是至關重要的。但到目前為止，使用之前的技術來檢測臨床級的重組AAV載體仍然是不現實的。

· qPCR/ELISA、光密度法均為間接檢測方法，結果只能用于樣品間的對比，而無法準確定量

· 電子顯微鏡可以在視野中看到空殼顆粒與實心顆粒，但無法確定包含所DNA是否完整，同時也無法定量

· 離子交換色譜法面臨分辨率不夠、不同血清型病毒顆粒不適用于同一種分析方法等問題
因此，主要的障礙是缺乏高分辨率、可用于定量的技術來監測病毒顆粒產物特性，比如：

· 均一性

· 純度

· 批次一致性

· 病毒有效載量

使用分析型超速離心技術（AUC）表征AAV病毒顆粒的特性，可以幫助精準測定AAV病毒載體空殼率！

分析型超速離心技術（Analytical Ultracentrifugation，AUC）是表征生物大分子特性、研究生物分子理化性質的主要技術手段之一，用于分析樣品異質性、聚集體的形成以及分子間相互作用等。

依據溶液中空殼、實心、中間產物等不同狀態病毒載體的沉降系數的不同，AUC分析得到的c(s)分布可以表征AAV病毒載體特性。并且在檢測過程中使樣品不接觸任何基質、不使用任何標準品與標記物，直接檢測溶液中AAV病毒顆粒特性。AUC可以幫助研究人員：

ü 定量檢測，精確測定病毒載體有效載量或空殼率。

ü 可以表征生產過程中的產物，幫助確定去除空顆粒的方法。

ü 可以監測AAV載體結構的異質性、聚集狀態。

ü 可以區分、量化樣品中的多個組分，包括空病毒顆粒、包含全基因組病毒顆粒、包含部分基因組病毒載體、載體碎片、基因組碎片等。

ü 根據不同血清型的AAV載體，對轉入基因的大小和單/雙鏈狀態進行定量。